我院东院区成功完成血友病B基因治疗首例入组

    2023年1月31日，我院东院区迎来了首例血友病B基因治疗的患者，这也是由四川至善唯新生物科技有限公司发起的“评价ZS801注射液治疗中重度血友病B患者的安全性、耐受性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”项目的全国首例入组患者。该患者接受了由腺相关病毒载体介导的人凝血因子Ⅸ基因治疗并经过一周的安全性观察，于2023年2月7日顺利出院。此后该患者将接受一年的长期随访，进一步收集有效性和安全性信息，为该基因产品的后续研究设计提供依据。

血友病是由于凝血因子VIII或IX缺乏导致的遗传性出血性疾病，患者往往因自幼发生的反复出血而致残甚至死亡，严重降低患者生存质量。既往治疗以血源或重组人凝血因子替代治疗为主，但无法达到治愈。近年来，基因疗法给血友病的治愈带来曙光，国际上多个关于血友病的基因疗法的临床试验展现出了良好的疗效，可以使患者体内自行表达FVIII或FIX，甚至可达正常水平，使之成为治愈血友病的唯一希望。2022年11月29日，美国食品和药物管理局（FDA）批准全球首个基于腺相关病毒载体的血友病B基因治疗的药物Hemgenix上市，费用接近350万美元/剂，几乎是世界上最昂贵的药物。

我院东院区治疗使用的试验药物ZS801注射液是由四川至善唯新生物科技有限公司首次自主研发，拟开发用于18岁及以上男性重度、中重度血友病B患者出血的预防和控制。全国计划仅五家临床研究单位，组长单位为中国科学院血液研究所，我院是项目参与中心之一。但是由于试验药物是以肝脏靶向性重组腺相关病毒（rA）为载体，18岁以下患者、肝功能异常患者及体内有抗A抗体的患者均不适合接受此类基因疗法，这为受试者的招募和筛选带来很大挑战。而我院东院区血液科陈昀主任医师团队具有丰富的开展血友病相关治疗临床试验的实战经验，这也是该临床试验项目选择我院进行全国首例患者入组的重要原因。

该项目在我院东院区启动后，主要研究者PI温清副院长和陈昀主任医师高度重视，经过血液科陈昀主任团队的不懈努力及严格把关，在大范围的患者库中找到最符合入排标准的患者，顺利完成国内首例受试者入组。这虽然是该药物临床研究过程中微小的一步，但也是关键的一步，为该项目在其他研究中心的推进奠定了坚实的基础，提供了参考经验，是该项目临床开发的一个重要里程碑。